Học viện cũng là cơ sở nghiên cứu khoa học – công nghệ, nhằm thừa kế, sáng tạo, phát triển và ứng dụng các thành quả khoa học công nghệ về y học trong nước và quốc tế, đồng thời sản xuất các sản phẩm thuốc, thực phẩm chức năng, mỹ phẩm, thực phẩm dinh dưỡng nhằm đáp ứng nhu cầu chăm sóc, bảo vệ sức khỏe cho nhân dân, góp phần nâng cao tầm vóc của nền Y Dược Việt Nam trong sự nghiệp kiến tạo đất nước và hội nhập quốc tế.
Trong thời gian tới, Học viện tổ chức theo hướng đa ngành, đa cấp; là trung tâm đào tạo và nghiên cứu khoa học hàng đầu của quốc gia; là nơi tập trung các nhà khoa học y học, chuyên gia, giảng viên có trình độ cao và uy tín lớn.